Sisältö

• Sisältö: Ero somaattisella geeniterapialla ja Germline-geeniterapialla
• Mikä on somaattisuushoito?
• Mikä on Germline-terapia?
• Keskeiset erot

Geeniterapia on tekniikka, jossa toimitamme nukleiinihappopolymeerejä potilaan soluun. Tätä tekniikkaa käytetään sairauksien hoitoon samoin kuin lääkkeillä, minkä vuoksi geeniterapiassa käytettyä geeniä kutsutaan geenilääkkeeksi. Geeniterapia voi olla joko somaattinen geeniterapia tai ituradan geeniterapia. Somaattisessa geeniterapiassa lääkegeenit viedään kehon somaattisiin soluihin. Kun lääkegeenejä viedään itusoluun tai zygooteihin, sitä kutsutaan ituradan geeniterapiaksi. Muutokset somaattisessa geeniterapiassa eivät ole periytyviä, kun taas ituradan geeniterapiassa muutokset ovat periytyviä.

Sisältö: Ero somaattisella geeniterapialla ja Germline-geeniterapialla

• Mikä on somaattisuushoito?
• Mikä on Germline-terapia?
• Keskeiset erot

Mikä on somaattisuushoito?

Kun geenejä viedään somaattisiin soluihin, se tunnetaan somaattisena terapiana. Somaattisessa geeniterapiassa kaikki uusien geenien siirrosta johtuvat muutokset vaikuttavat vain yksittäiseen potilaaseen, eivätkä ne ole perinnöllisiä heidän lähteidensä takia. Somaattisessa geeniterapiassa terapeuttinen DNA on joko integroitu genomiin tai ulkoisena episomina tai plasmidina ja auttaa sairauden hoidossa. Käytetyt geenit ovat useimmissa tapauksissa määritettyjä kudoksia, mutta geenin sijaintia ei ole määritelty, ja kudoksen normaalin tason ja jakautumisen rekonstruointi ei välttämättä ole mahdollista. Somaattiseen geeniterapiaan ei ole liitetty eettisiä kysymyksiä. Somaattisessa geeniterapiassa sisältyy normaalin ja terveellisen geenin insertointi yksilön sopiviin soluihin, johon geneettinen sairaus vaikuttaa, tämä tekniikka korjaa häiriön pysyvästi. Geenejä kuljetetaan ihmisen soluun joko viruksilla (korvaamalla oma geeni ihmisen genomilla) tai liposomeilla (rasvamaiset solut, jotka kuljettavat DNA: ta soluun). Nämä geenit siirtyvät kromosomiin ytimessä. Kohdesolut voivat olla luuytimestä tai lihaksista tai keuhkoista. Luuytimessä solut eristetään helposti ja implantoidaan uudelleen. Ihmisen soluihin istutetut luuytimen solut voivat jakaa koko elämänsä ajan verisolujen tuottamiseksi.

Mikä on Germline-terapia?

Kun itusoluja tai sukusolua modifioidaan lisäämällä funktionaalista geeniä, tunnetaan ituradan geeniterapia. Kaikki organismin solut saadaan modifioitua vain lisäämällä modifioitu geeni itusoluun. Joten muutokset ovat periytyviä ja siirretään seuraaville sukupolville. Tämän tekniikan tärkein etu on, että kaikki solut ovat helposti saavutettavissa, koska ne ovat kehon ulkopuolella ja geenin kuljetus on vähemmän ongelmallista. Sukusoluun lisätty geeni siirtyy jälkeläissoluihin kasvun ja kehityksen aikana ja auttaa hoitamaan tautia. Tämän tekniikan haittana on, että se herättää paljon eettisiä kysymyksiä, koska se vaikuttaa ihmisten perintökuvioihin. Tässä tekniikassa havaitaan myös insertion mutaatioiden korkea taajuus, jotka aiheuttavat teratogeenisia seurauksia.

Keskeiset erot

1. Somaattisessa terapiassa funktionaaliset geenit viedään somaattisiin soluihin, kun taas iturajahoidossa geenit viedään itusoluun tai gametosyyttiin.
2. Muutokset somaattisessa terapiassa vaikuttavat vain yksittäiseen potilaaseen, eivätkä jälkeläiset peri niitä, kun taas ituraudan hoidossa tapahtuvat muutokset ovat periytyviä ja siirretään ihmisen tuleville sukupolville.
3. Somaattisessa terapiassa ei ole eettisiä kysymyksiä, kun taas iturajahoitoon sisältyy monia eettisiä kysymyksiä, joihin ei ole vielä vastattu.
4. Suurimman osan ajasta on mahdotonta saada normaalia ekspressiotasoa, joka on samanlainen kuin normaalin geenin, kun taas iturajahoidossa havaitaan suurta mutaatioiden taajuutta, joka aiheuttaa teratogeenisia seurauksia.